美国将启动1.9亿美元基因组编辑研究项目 重点促进临床转化

【观察者网综合报道】美国国立卫生研究院(NIH)于1月23日宣布，将在今后6年内拿出大约1.9亿美元的资金，用于启动基因组编辑研究项目，以消弭这项“革命性”技术所遇到的种种障碍。据悉，包括“在人类细胞中测试基因编辑的效果”等试验，也将得到这笔资金的支持。

       该机构在当天的声明中称，这项名为“体细胞基因组编辑(Somatic Cell Genome Editing)”的计划，将重点改善 运送基因组编辑工具的机制、开发新型或改进基因组编辑器、在动物及人类细胞中测试该技术的安全性和效果、及组装基因组编辑工具包，以供业界共享。

       过去十多年里，NIH在基因组编辑领域取得巨大进展，让精准改变活细胞内的DNA成为可能。院长弗朗西斯·柯林斯博士说：“CRISPR-Cas9等基因组编辑技术，给生物医学研究带来了革命性的变化。这次计划的核心，就是推动它们的临床应用效果，以治疗尽可能多的遗传病。”

       声明中提到，体细胞是相对于生殖细胞的概念。这类细胞的遗传信息不会像生殖细胞那样遗传给下一代，所以基因组编辑治疗带来的体细胞改变，也不会遗传下去。而许多罕见疾病和一些常见病，都是由人体DNA的改变引起。这些改变可能来自先天遗传，也可能来自后天突变。

       据了解，CRISPR-Cas9中文原意为“常间回文重复序列丛集及相关蛋白9系统”，听上去有些拗口。其实，它是一种简易、高效的基因编辑技术， 能够识别DNA的不同位点，并对特定DNA序列进行修剪、切断、替换或添加，相当于一把“分子剪刀”。

       自2012年来，CRISPR被大量应用于生物科学试验。一些美国科学家称，CRISPR的问世改变了该领域的“游戏规则”，因为这种技术的影响非常深远，可以从改变老鼠皮毛的颜色，到设计不传播疟疾的蚊子和抗虫害作物，再到修正镰状细胞性贫血等各类遗传疾病等等。

       之后，美国约翰·霍普金斯大学医学院的科学家证明，这一系统还能 精确有效地改变人类的干细胞。与此同时，它也可能产生大量“误伤目标”，尤其是对不希望改变的基因做修改。

       值得一提的是，中国是第一个将CRISPR用于人体试验的国家。据华尔街日报1月23日报道，中国已陆续进行过9次CRISPR人体试验，规模最大的一次，试验对象超过了86人，进展之快“把美国远远甩在了身后”。

       尤其近日，53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤医生吴式琇开始尝试用CRISPR治疗癌症患者。据报道，吴式琇团队从食道癌患者身上抽取血液，用高铁将血液送到一间实验室。该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰免疫系统抗癌能力的基因，从而改进抗病细胞，然后将这些细胞注回到患者体内，希望重新编程的DNA能消灭癌症。

       相比之下，除中国外，还没有任何一个国家进行过CRISPR人体试验。据了解，经过两年的安全检查，美国宾夕法尼亚大学近日正为CRISPR临床试验做最后的准备。试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人为目标。

       该大学CRISPR研究团队的首席科学家卡尔·朱恩(Carl June)表示，虽然CRISPR最早应用于美国，但现在，美国可能失去其领先位置。未来18个月，美国及欧洲部分国家，都会陆续启动一些新试验。

       据麻省理工技术评论网站日前消息，实验室数据表明，CRISPR虽然可以纠正一些导致不治之症的小故障， 但改写基因会遭遇各种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变，而且可能要过很多年才出来。

       吴式琇医生也同意这种技术可能存在风险，认为CRISPR是一把双刃剑。他说，别人看到潜在的不良后果，而他们看到的是潜在的疗效。他说，速度是关键，他的患者已是生死一线，如果不试一下，永远都不会知道答案。

       美国芝加哥大学神学院院长劳里·佐罗弗(Laurie Zoloth)说，她希望各国制定CRISPR的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。“科学证明究竟意味着什么，保护一个人又意味着什么，这些问题还需要大家坐下来讨论。”

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